דרושה תרופה ל-100 איש

פרופ' גיל אסט מנסה למצוא דרכים לטפל במחלה נדירה, שרק 100 ישראלים חולים בה

/CorpResponsibility/PublishingImages/Teacher/poster_06b.jpg
פרופ' גיל אסט מנסה למצוא דרכים לטפל במחלה נדירה, שרק 100 ישראלים חולים בה
לכתבות נוספות
דמיינו שאתם מדענים שחוקרים מחלות. איזה מחלה הייתם רוצים לחקור ואולי למצוא לה תרופה: כזו שסובלים ממנה מיליוני אנשים ברחבי העולם, או הפרעה נדירה שתוקפת רק בודדים?
ניחשתם נכון. חוקרים, כמו אנשי רפואה, לרוב רוצים לעזור לכמה שיותר אנשים ולהפוך את העולם למקום מוגן ובטוח יותר. מהסיבה הזו, היה ניתן להניח שאיש בארץ לא יחקור מחלה תורשתית נדירה שרק מעט יותר מ-100 ישראלים מאובחנים בה – שנקראת דיסאוטונומיה משפחתית. מדובר במחלה שפוגעת במערכת העצבים הלא-רצונית, העצמאית, ומתבטאת בפגיעה רב מערכתית, כולל חוסר תיאום ושליטה על התפקודים הרצוניים והבלתי רצוניים של הגוף כבר מן השלב העוברי.
רק לפני 7 שנים הוכנסה הבדיקה הגנטית לאיתור הגן של מחלת הדיסאוטונומיה המשפחתית לסל התרופות. ביצוע הבדיקה לפני תכנון הריון או במהלכו צפוי למנוע את רוב המקרים של המחלה הקשה הזאת.

בשל מיעוט החולים, נחשבת דיסאוטונומיה משפחתית למחלה יתומה, חשוכת מרפא אשר בהרבה מקרים חברות התרופות אינן מעוניינות להשקיע בה. אולם תכנית ה NNE – הרשת הלאומית למצוינות בחקר המוח של חברת טבע – בחרה בכל זאת לתמוך במחקר בתחום זה. מדוע? ראשית משום שהרשת חרטה על דגלה לתמוך במחקר מוחי, כולל גם של מחלות נדירות וחשוכות מרפא,  אשר יקדם את המדע והרפואה למציאת פתרונות עבור  חולים ובני משפחותיהם. ושנית, משום שכיום רווחת הדעה כי מחלות דגנרטיביות של המוח, באם הן נדירות, כגון, דיסאוטונומיה משפחתית והנטינגטון, ובאם הן שכיחות, כגון, פרקינסון ואלצהיימר, חולקות דמיון מנגנוני משותף. לכן, חקר בו-זמני ומקביל שלהן עתיד לקדם את ההנתן ולעזור ולהיטיב את מצב החולים שסובלים ממחלות אלו. מי שעומד בראש המחקר בנושא זה, בו תומכת חברת טבע, הוא פרופ' גיל אסט מהפקולטה לרפואה ע"ש סאקלר באוניברסיטת תל-אביב, שזכה למענק מחקר במסגרת תכנית ה NNE. המענק ניתן על בסיס המצוינות והמובילות המדעית של פרופ' אסט בתחום. הוחלט  כי מחקרו מקדם משמעותית את הבנתנו את המחלה ועשוי אף לקדם מציאת דרכים חדשות לטיפול בה. פרופ' אסט מתמקד במספר סמנים ביולוגיים שקשורים בהתפתחות מחלת הדיסאוטונומיה המשפחתית. הוא איתר מולקולה בעלת פוטנציאל תרופתי אשר נבדקת במודל עכברי של המחלה. מולקולה זו מעלה את רמות החלבון הפגום במחלה במוח ובעלת פוטנציאל להשפיע  לטובה על  התדרדרות המחלה, הן בשליטה על הגפיים והן בשיפור באיבוד משקל.

פרופ' אסט פיתח במהלך הפרויקט גם מנגנונים חדשניים למתן המולקולה ישירות למוח. זה לא פשוט, כי לא כל חומר שניתן דרך הפה ועובר למחזור הדם צולח את החסום המוח-דם. בהרבה מקרים, תרופות אינן מצליחות לעבור את מחסום זה, ולכן מחפשים דרכים אחרות למתן התרופה כך שהחומר הפעיל יגיע לרקמת המוח הפגועה. שתי דרכים כאלו אותן בוחן פרופ' אסט הינן מתן דרך האף או באמצעות טכנולוגיה של ננו-תרופה (בזכות גודלן המזערי של מולקולות התרופה והמעטפת השומנית שמצפה אותן, הן תוכלנה לחדור את המחסום ולהגיע למטרה באופן מדויק יותר).
באמצעות תמיכת טבע, הן בפן הכלכלי והן באמצעות ליווי מדעי אינטימי  שמעניקה טבע במסגרת רשת ה NNE לחוקרים, יש תקווה שמחקרים אקדמיים כדוגמתו של המחקר שמוביל פרופ' אסט יזכו לקידום משמעותי ולהעצמת הפוטנציאל היישומי שלהם בשוק. תקוותם של חולים רבים הסובלים ממחלות מוח ניווניות היא המקור המניע גם את יתר המחקרים שנתמכים על-ידי רשת ה NNE.
 
 
"על רשת ה-NNE"
 
הרשת הלאומית למצוינות בחקר המוח (NNE), מייסודה של טבע, הוקמה כדי לקדם את המחקר בתחום מדעי המוח בישראל וליצור מסגרת משותפת לגילוי ופיתוח גישות טיפוליות חדשניות למחלות מוח – מחלות שפוגעות בלב קיומנו כבני אדם. מי שמוביל אותה הוא נשיא המו"פ והמדען הראשי של טבע, ד"ר מייקל היידן. בין ראשיה נמנים ד"ר ינון שנקר וד"ר גיא רוזנטל, ועל ההובלה המדעית אמונים ד"ר ראלף לאופר וד"ר איריס גרוסמן.
ד"ר גיא רוזנטל מנהל קשרי אקדמיה גלובליים במו"פ של חברת טבע אומר: "תכנית ה NNE של חברת טבע יחד עם חוקריה הרבים יצרו אקו-סיסטם של שיתופי פעולה חדשניים  אשר מקדמים באופן ייחודי ומשמעותי מחקרים פורצי דרך בישראל לידי הבנה ומציאת פתרונות רפואיים למחלות ניווניות קשות כגון האנטינגטון, פרקינסון, טרשת נפוצה וALS".
ישראל היא מובילה עולמית במחקר מדעי המוח, ומדורגת במקום החמישי בעולם במספר הפרסומים בתחום לאדם. שיתוף הפעולה עם NNE נועד לרתום את הניסיון המשותף של קהילת עשר האוניברסיטאות המובילות ובתי החולים הלימודיים בישראל. העולם מבחין בעבודה שנעשית, ועבודות מחקר שהן תוצאה של רשת ה NNE כבר הובילו למספר רב של פרסומים בכתבי עת מדעיים מובילים.
ישנם מחקרים רבים שנמכים על-ידי הרשת, הכוללים הצעות למציאת שימושים רפואיים חדשים לתרופות קיימות, פיתוח של פלטפורמות מחקריות חדשות ואפיון ביולוגי של תתי-אוכלוסיה בקרב מחלות המוח השונות.
 

אולי יעניין אותך גם: