ספטמבר 19, 2016 חזור »

pridopidine הציג האטה בהתקדמות של מחלת הנטינגטון (HD)במחקר PRIDE-HD כפי שנמדדה על פי יכולת התפקוד הכללית (Total Functional Capacity - TFC)

ירושלים, 19 בספטמבר 2016 - טבע תעשיות פרמצבטיות בע"מ (NYSE & TASE: TEVA) הודיעה היום על קבלת תוצאות ראשוניות ממחקר גישוש שלב 2 בשם PRIDE-HD. המחקר נערך במשך 52 שבועות, ובדק את ההשפעה של מינונים שונים של pridopidine שניתנו פעמיים ביום בהשוואה לפלצבו, לטיפול במחלת הנטינגטון (HD). מטרת המחקר הייתה למדוד את השיפור בתפקוד המוטורי ואת השפעת הטיפול על התקדמות המחלה.

רמה גבוהה במיוחד של אפקט הפלצבו, שחרגה מעבר למצופה ביחס למחקרים קודמים, הגבילה את היכולת להעריך במדויק את השפעת הטיפול על ציוני תפקוד מוטורי בחולי הנטינגטון. עם זאת, היו ראיות להשפעה על תסמיני המחלה בקבוצת המשנה של חולי HD בשלב מוקדם של המחלה, ונצפה שיפור בציון המוטורי הכללי (TMS), והדיסטוניה בנקודות הבדיקה לאחר 26 ולאחר 52 שבועות בקרב קבוצת חולים זו (שלב 1 של מחלת הנטינגטון) בעקבות קבלת מינונים ספציפיים.

הגילוי של צורת הפעולה של pridopidine שלא הייתה ידועה עד כה, כגורם השפעה נגד קולטן סיגמא 1 ( S1R), הביאה לשינוי בתכנית הניסוי PRIDE-HD. בעקבות הגילוי, המחקר השתנה מניסוי במשך 26 שבועות, המתמקד בתסמינים, לניסוי בן 52 שבועות עם מיקוד חדש בבדיקת פוטנציאל ההשפעה של pridopidine על התקדמות המחלה, כפי שנמדדה על פי דירוג של יכולת התפקוד הכללית (Total Functional Capacity או TFC). TFCהוא האמצעי הבדוק והמקובל ביותר בקרב חוקרים למדידת שלב המחלה של חולי הנטינגטון. דירוג זה שימש כיעד המחקר העיקרי ביותר מ-10 מחקרים קליניים קודמים של תרופות, שנערכו במטרה להראות את השפעת התרופה על התקדמות מחלת הנטינגטון. אף אחד מהמחקרים הללו לא הצליח להפגין שיפור בעקבות קבלת הטיפול.

המחקר הנוכחי הראה השפעה משמעותית מבחינה סטטיסטית על יעד המחקר העיקרי של התקדמות המחלה לאחר 52 שבועות בעקבות הטיפול באמצעות pridopidine במינונים מסוימים לעומת פלצבו, בהתאם לדירוג ה-TFC. השפעת הטיפול ב-pridopidine הייתה ניכרת עוד יותר בקרב קבוצת משנה של חולים בשלב המוקדם של מחלת הנטינגטון. השפעה זו נצפתה לראשונה בנקודת הבדיקה לאחר 26 שבועות מתחילת הטיפול.

נצפו שיפורים בקרב חולי HD בשלב מוקדם של המחלה במדדים הכלולים ב-TFC, כגון היכולת לבצע מטלות ביתיות ופעילויות יומיומיות שגרתיות, וכן השפעה על יכולת ההתנהלות הפיננסית. יתכן כי השיפור ביכולת הניידות והתנועה של החולים (כושר אמבולטורי) תרם לשיפור בתוצאות ה-TFC, במספר יעדי מחקר עיקריים הקשורים לכושר תנועה (כגון רוחב פסיעה, יכולת הליכה, היכולת לקום ממצב ישיבה ולהתחיל ללכת, וטיפוס במדרגות) שהראו מגמות התומכות בטיפול באמצעות pridopidine.

הבטיחות והסבילות תאמו לפרופיל הבטיחות שהודגם במחקרים קודמים, ותמכו בהמשך הפיתוח. לא דווחו ממצאים חדשים הנוגעים לבטיחות.

התוצאות הוצגו בכנס התכנון ה-9 של רשת המחקר האירופאית לחקר מחלת הנטינגטון שהתקיים בהאג ב-18 בספטמבר 2016.

"אני מעודד מהתוצאות הללו, המעניקות לנו הבנה ברורה לגבי הגישה הרצויה לפיתוח הניסוי של שלב 3", אמר מייקל היידן, נשיא המו"פ הגלובלי והמדען הראשי של טבע. "יותר מכל, כמובן, אני מקווה שתוצאות המחקר יעניקו לקהילת חולי הנטינגטון תרופה שיכולה להאט את התקדמות המחלה הקשה הזו".

"תוצאות המחקר הן בעלות חשיבות רבה לקהילת החולים במחלת הנטינגטון ולהמשך הפיתוח של pridopidine. בראש ובראשונה, פרופיל הסבילות והבטיחות המעולה של pridopidine אושר ואף הורחב במחקר הזה. שנית, כעת יש לנו מושג טוב יותר לגבי המינונים שיש לחקור בשלב 3. לבסוף, כעת יש לנו את הראיות המעודדות ביותר לגבי התערבות שעשויה להאט את ההידרדרות הבלתי נמנעת בתפקוד של חולי HD", אמר ד"ר קארל קיבורץ, מנהל המכון למחקר קליני ותרגומי במרכז הרפואי של אוניברסיטת רוצ'סטר.

"עד היום, לא הייתה אפשרות להאט את התקדמות המחלה. הממצאים של מחקר זה מראים שיש מקום לתקווה לגבי הצלחה בהאטת ההידרדרות במצבם של החולים", אמר ספיירוס פאפאפטרופולוס, סמנכ"ל פיתוח קליני של טבע בתחום המחלות הניווניות.

התוצאות אשר אובחנו במחקר גישוש זה יצטרכו להיות מאומתות בתכנית שלב 3, שתפותח בשיתוף פעולה עם הרשויות הרגולטוריות הרלוונטיות.

pridopidine הוא תכשיר ניסיוני הניתן דרך הפה ומבוסס על מולקולה קטנה, אשר פותח לצורך טיפול במחלת הנטינגטון ומשפיע כאגוניסט על קולטן סיגמא 1 (S1R). S1R ממלא תפקיד חשוב בהגנה על תאי המוח באמצעות ייצור מוגבר של גורם נוירוטרופי מוחי (BDNF). רמות ה-BDNF יורדות בהשפעת מחלת הנטינגטון ומחלות ניווניות אחרות, ביניהן פרקינסון, אלצהיימר ו-ALS.

אודות מחקר PRIDE-HD

PRIDE-HD הוא מחקר שלב 2 מבוקר פלצבו, כפול סמיות, אקראי, של קבוצות מקבילות ומגוון מינונים, המיועד להעלאת היפותזה. מטרת המחקר הייתה לאמוד את השפעת הטיפול על התקדמות מחלת הנטינגטון ועל השיפורים בתפקוד המוטורי בעקבות מתן pridopidine במינונים 45 מ"ג, 67.5 מ"ג, 90 מ"ג ו- 112.5 מ"ג פעמיים ביום (bid) בהשוואה לפלצבו, לטיפול בחולים במחלת הנטינגטון. לניסוי של PRIDE-HD נרשמו 400 מטופלים ב-52 אתרים ברחבי העולם. התוצאות לגבי התקדמות המחלה נמדדו באמצעות דירוג יכולת התפקוד הכללית (Total Functional Capacity או TFC). בנוסף, התבצעה הערכה של מצב המטופלים באמצעות הציון המוטורי הכללי (TMS) של סקאלת הדירוג האחידה של מחלת הנטינגטון (Unified Huntington Disease Rating Scale או UHDRS). המחקר PRIDE-HD בוצע בשיתוף עם רשת המחקר האירופאית לחקר מחלת הנטינגטון ועם הקבוצה למחקר מחלת הנטינגטון.

אודות מחלת הנטינגטון

מחלת הנטינגטון (HD) היא מחלה ניוונית חשוכת מרפא, שסימניה הם תנועות חסרות קואורדינציה או לא רצוניות, פגיעה בתפקוד הקוגניטיבי ובעיות התנהגותיות ו/או פסיכולוגיות. המחלה מתפרצת בדרך כלל בגיל העמידה, אך מופיעה גם בקרב ילדים וקשישים. מחלת הנטינגטון היא הגורם הגנטי הנפוץ ביותר לתנועות עוויתיות לא רצוניות הנקראות "כוריאה" (מחולית). התקדמות המחלה מאופיינת בהידרדרות הדרגתית בתפקודים המוטוריים וביציבות הקוגניטיבית והפסיכולוגית, וברוב המקרים מסתיימת במוות תוך 15-25 שנים מרגע אבחון המחלה.

הטיפול הנוכחי מוגבל לניהול הסימפטומים של מחלת הנטיגנטון, מכיוון שאין טיפולים אשר הראו יכולת לשנות את התקדמות המחלה. מחקרים מעריכים כי מחלת הנטינגטון משפיעה על 13 עד 15 אנשים מתוך כל 100,000 לבנים, ועל כל אדם מושפע יש בין שלושה לחמישה אנשים העלולים לשאת את המוטציה אך אינם עוד חולים.

אודות טבע

טבע תעשיות פרמצבטיות בע"מ (NYSE & TASE: TEVA) היא חברת תרופות גלובלית המספקת פתרונות בריאות ממוקדי-מטופל באיכות גבוהה למיליוני מטופלים מדי יום. טבע, שבסיסה בישראל, היא יצרנית התרופות הגנריות הגדולה בעולם, הממנפת את צבר מוצריה הכולל יותר מ-1000 מולקולות לייצר מגוון רחב של מוצרים גנריים בכמעט כל התחומים הטיפוליים. בתחום התרופות הייחודיות, טבע הינה חברה מובילה בטיפולים חדשניים למחלות מערכת העצבים המרכזית, כולל כאב, ומחזיקה גם בצבר מוצרים חזק בתחום מחלות הנשימה. טבע משלבת את כישוריה בתחום התרופות הגנריות ובתחום התרופות הייחודיות בחטיבת המחקר והפיתוח הגלובלית שלה, במטרה ליצור דרכים חדשות לענות על צרכי המטופלים וזאת על ידי שילוב יכולות בתחום פיתוח תרופות יחד עם פיתוח תכשירים, שירותים וטכנולוגיות. הכנסות טבע בשנת 2014 הסתכמו ב-20.3$ מיליארד. למידע נוסף על החברה, בקרו באתר www.tevapharm.com.

Teva's Safe Harbor Statement under the U. S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995:

This release contains forward-looking statements, which are based on management’s current beliefs and expectations and involve a number of known and unknown risks and uncertainties that could cause our future results, performance or achievements to differ significantly from the results, performance or achievements expressed or implied by such forward-looking statements. Important factors that could cause or contribute to such differences include risks relating to: our ability to develop and commercialize additional pharmaceutical products; competition for our specialty products, especially Copaxone® (including competition from orally-administered alternatives, as well as from generic equivalents such as the recently launched Sandoz product) and our ability to continue to migrate users to our 40 mg/mL version and maintain patients on that version; our ability to identify and successfully bid for suitable acquisition targets or licensing opportunities (such as our pending acquisitions of Allergan’s generic business and Rimsa), or to consummate and integrate acquisitions; the possibility of material fines, penalties and other sanctions and other adverse consequences arising out of our ongoing FCPA investigations and related matters; our ability to achieve expected results from the research and development efforts invested in our pipeline of specialty and other products; our ability to reduce operating expenses to the extent and during the timeframe intended by our cost reduction program; the extent to which any manufacturing or quality control problems damage our reputation for quality production and require costly remediation; increased government scrutiny in both the U.S. and Europe of our patent settlement agreements; our exposure to currency fluctuations and restrictions as well as credit risks; the effectiveness of our patents, confidentiality agreements and other measures to protect the intellectual property rights of our specialty medicines; the effects of reforms in healthcare regulation and pharmaceutical pricing, reimbursement and coverage; governmental investigations into sales and marketing practices, particularly for our specialty pharmaceutical products; adverse effects of political or economic instability, major hostilities or acts of terrorism on our significant worldwide operations; interruptions in our supply chain or problems with internal or third-party information technology systems that adversely affect our complex manufacturing processes; significant disruptions of our information technology systems or breaches of our data security; competition for our generic products, both from other pharmaceutical companies and as a result of increased governmental pricing pressures; competition for our specialty pharmaceutical businesses from companies with greater resources and capabilities; the impact of continuing consolidation of our distributors and customers; decreased opportunities to obtain U.S. market exclusivity for significant new generic products; potential liability in the U.S., Europe and other markets for sales of generic products prior to a final resolution of outstanding patent litigation; our potential exposure to product liability claims that are not covered by insurance; any failure to recruit or retain key personnel, or to attract additional executive and managerial talent; any failures to comply with complex Medicare and Medicaid reporting and payment obligations; significant impairment charges relating to intangible assets, goodwill and property, plant and equipment; the effects of increased leverage and our resulting reliance on access to the capital markets; potentially significant increases in tax liabilities; the effect on our overall effective tax rate of the termination or expiration of governmental programs or tax benefits, or of a change in our business; variations in patent laws that may adversely affect our ability to manufacture our products in the most efficient manner; environmental risks; and other factors that are discussed in our Annual Report on Form 20-F for the year ended December 31, 2014 and in our other filings with the U.S. Securities and Exchange Commission.